Forschungsberichte nach Gen

Anonymisierte 1-Pager-Zusammenfassungen aus der Community-Forschung. Jeder Bericht fasst den aktuellen Stand zu einem Gen zusammen - Erbgang, Studien, Therapien, OCT-Verlauf. Ohne Anmeldung lesbar.

Autosomal-rezessivUltevursen Phase III

Häufigstes Usher-/RP-Gen. Antisense-Oligonukleotide und Gentherapie in fortgeschrittenen Studien.

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X-chromosomal4D-125, Botaretigene

Häufigste RP bei Männern. Mehrere Gentherapien in Phase I/II. ORF15-Hotspot relevant.

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Autosomal-dominantTinlarebant Phase III

Häufigstes AD-RP-Gen. Milderer Verlauf. Tinlarebant als orale Therapie in Phase III.

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Autosomal-rezessiv Luxturna

Einziges Gen mit zugelassener Gentherapie. Subretinale Injektion, einmalig, in DE verfügbar.

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Autosomal-rezessivDual-AAV Forschung

Häufigste Usher-Typ-1-Ursache. Gen zu groß für Standard-AAV, Dual-Vektor in Entwicklung.

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Autosomal-rezessivSAR422459 Phase I/II

Häufigstes Makuladystrophie-Gen. Lentivirus-Vektor und orale Therapie in Studien.

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Autosomal-rezessiv

Häufigstes RP-Gen in Japan/Spanien. Noch keine genspezifische Therapie, aber OCU400 relevant.

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Medizinischer Hinweis: Diese Berichte fassen den Forschungsstand zusammen und ersetzen keine ärztliche Beratung. Alle persönlichen Daten wurden vor der Zusammenfassung pseudonymisiert. Mehr zur Pseudonymisierung