Studie Gildeuretinol (ALK-001)
Phase II/IIIStargardt und trockene AMD
Zusammenfassung
Deuteriertes Vitamin A (C20-D3-Retinylacetat) als orale Kapsel. Verlangsamt die Dimerisierung von Vitamin A zu toxischem A2E durch kinetischen Isotopeneffekt. Für Stargardt und trockene AMD.
Studiendetails
| Indikation | Stargardt-Krankheit; auch trockene altersbedingte Makuladegeneration (AMD) |
| Mechanismus | Deuteriertes Vitamin A (orale Kapsel), kinetischer Isotopeneffekt |
| Sponsor | Alkeus Pharmaceuticals |
| Phase | Phase II/III (TEASE) |
| Status | Ergebnisse erwartet |
| Einschluss | Bestätigte ABCA4-Mutationen (Stargardt) oder trockene AMD, Alter 12+ |
| Endpunkt | Autofluoreszenz-Läsionswachstum, BCVA |
| Aktualisiert | 27.04.2025 (ClinicalTrials.gov) |
Ausführliche Beschreibung
Gildeuretinol (ALK-001, C20-D3-Retinylacetat) ist ein innovativer Ansatz, der auf dem kinetischen Isotopeneffekt basiert. Bei diesem deuterierten Vitamin-A-Analogon sind drei Wasserstoffatome an der C20-Position durch Deuterium (schwerer Wasserstoff) ersetzt.
Die Deuterium-Kohlenstoff-Bindung ist stärker als die Wasserstoff-Kohlenstoff-Bindung. Dies verlangsamt spezifisch die Vitamin-A-Dimerisierungsreaktion, die zur Bildung des toxischen A2E führt, ohne die normale Sehfunktion des Vitamin A zu beeinträchtigen.
Patienten nehmen Gildeuretinol als tägliche Kapsel ein und ersetzen damit ihr normales Nahrungs-Vitamin-A. Die TEASE-Studie (NCT02402660) untersucht die Wirksamkeit sowohl bei Stargardt als auch bei trockener AMD, da beide Erkrankungen eine Lipofuszin-Akkumulation als gemeinsamen pathologischen Mechanismus teilen.
Maßgeblich sind die tagesaktuellen Einträge in der Studiendatenbank. Stand dieser Zusammenfassung: April 2026.